热门:历时7年，干细胞研究揭示帕金森病治疗新靶点

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原创转网转换医学网话题#帕金森1#science4本文是转换医学网原创，来源作者: yun导言:帕金森病又称震颤麻痹，转载于影响患者活动能力的中枢神经系统慢性疾病，多发生于中老年以上人群 世界上所有帕金森病的治疗都无法控制症状和根治 帕金森病的治疗研究是全球关注的问题 目前比较有效的预防措施没有阻止疾病的发生和进展 患者出现临床症状时，黑质多巴胺能神经元死亡至少在50%以上，纹状体多巴胺( da )含量减少了80%以上 因此，可以早期发现临床前的患者，采取比较有效的预防措施阻止多巴胺能神经元变性死亡，从而阻止疾病的发生和进展。 最近，有研究者通过干细胞研究为帕金森病治疗提供了新的靶点 这项研究于9月11日发表在题为“a patient-basedmodelofrnamis-splicinguncoverstreatmenttargetsinparkinson”的“science translationa medicine”上 图复印件的发表来源: science translational medicine卢森堡大学系统生物医学中心( lcsb )的rejkokrüger教授领导的跨学科研究小组对患者的细胞培养进行了实验，进行了7年的研究后， 他们明确的新活性物质组合需要经过临床试验，用于患者的治疗 研究小组9月9日在著名科学杂志《科学转化医学》上发表了他们的研究结果 蛋白质dj-1的缺乏使名为dj-1的蛋白质致病对神经细胞功能的维持具有重要意义 如果人体不能产生大量的dj-1，重要的神经细胞就会凋亡，最终会引起帕金森病等神经退行性疾病 因此，如果重要的遗传图像和代码的生产过程有缺陷，就有可能破坏或停止dj-1这样的蛋白质的生产 现在，卢森堡研究小组的rejkokrüger教授首次成功地查明了蛋白质生产过程中的“错误”引起了帕金森病的发生。 这个错误被称为“拼接”。 克鲁格解释说:“在患者体内，组装蛋白质dj-1的基本工具无法正确对接，在科学用语中被称为外显子跳跃。” 由于这样的缺陷，蛋白质完全不能生成 这项研究的结论为药物治疗这种蛋白质合成失败提供了新的突破口。 卢森堡大学系统生物医学中心的科学家、科学论文第一人易卜拉欣·布萨德博士说:“这一见解彻底改变了我们对疾病原因的看法，提出了新的治疗方法。” 皮肤细胞神经元的显微照片细胞捐赠促进研究的展开卢森堡于年开始了帕金森病的研究，包括800名帕金森病患者和800名健康对照者 多亏志愿者捐赠的小型活检组织的皮肤细胞，卢森堡的研究者们才能重新编程这些细胞，在体外成长为神经细胞 由于健康和伦理原因，不能直接从患者的大脑中提取神经元。 这种重新编程是体外检查患者神经元临床特征的唯一方法 而且，这些神经细胞与供体大脑影响区域的神经元非常相似，因此可以用于实验室的分解和测试 用科学术语来说，这被称为以患者为基础的体外模型 克鲁格教授的团队为了说明帕金森病的遗传原因park7基因变异的沙门氏菌病采用了这种方法。 德国蒂宾根大学医院医学主任托马斯·瞪羚教授补充说:“很荣幸为干细胞研究工作贡献了我们的专业信息。” 研究的成功是卢森堡多学科贡献研究小组在lcsb开发的精确的生物新闻算法，可以很快自动检索出可用于药物治疗的活性物质 活性化合物苯基丁酸和rectas (异常切断的rectifier )可以使细胞在试管中比较有效地重新活化重要蛋白dj-1 rejkokrüger教授解释说:“只有医学实践、实验室研究、计算机科学相结合的许多学科，才能明确理解病因和可用于治疗的活性物质。” 由于所有重要学科在卢森堡统一了几年，这个“卢森堡制造”的科学取得了进步 克鲁格教授及其团队的研究通过这个计划资助，代表了卢森堡国家研究基金( FNR ) Pearl计划的最新成果 科学家团队特别感谢那些参加卢森堡帕金森研究的志愿者们.。 参考文献:【1】Medical XPress/news/- 09-Stem-Cell-Parkinson-disease